بیماریهای نادر، با وجود شیوع کم، بر زندگی میلیونها نفر در سراسر جهان سایه انداختهاند. کمبود داروهای مناسب، هزینههای سرسامآور و پیچیدگیهای اداری، دسترسی بیماران به درمان را با چالشهای جدی مواجه کرده بود. اما خبر خوش آنکه با تصویب ضابطه جدیدی، این وضعیت در حال تغییر است.
سازمان غذا و دارو با هدف تسهیل دسترسی بیماران به داروهای اورفان، ضابطهای را تصویب کرده که فرایند واردات و تولید این داروها را سرعت میبخشد. بر اساس این ضابطه، بررسی پروندههای داروهای اورفان در اولویت قرار گرفته و حداکثر در دو ماه به نتیجه میرسد. همچنین، قیمتگذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف مشخصی تعیین خواهد شد.
این اقدام مهم در راستای اجرای «سند ملی بیماریهای نادر» صورت گرفته است که با هدف کاهش چالشهای درمانی بیماران نادر تدوین شده است. با اجرای این سند و ضابطه جدید، امید میرود که بیماران مبتلا به بیماریهای نادر بتوانند به درمان مناسب دسترسی پیدا کنند و کیفیت زندگی آنها بهبود یابد.
مزایای این ضابطه جدید عبارتند از:
- سرعت بخشیدن به روند دسترسی به دارو: با اولویتبندی بررسی پروندهها، بیماران در کمترین زمان ممکن به داروهای مورد نیاز خود دسترسی پیدا میکنند.
- کاهش هزینهها: قیمتگذاری مناسب داروها، هزینههای درمان را برای بیماران کاهش میدهد.
- تسهیل تولید داخلی: با در نظر گرفتن مشوقهای ویژه برای تولیدکنندگان داخلی، تولید داروهای اورفان در کشور تقویت میشود.
- مطالعات دقیقتر: قبل از توزیع دارو، مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران انجام میشود تا از ایمنی و کارایی دارو اطمینان حاصل شود.
با این حال، هنوز چالشهایی در این زمینه وجود دارد که نیازمند توجه بیشتر مسئولین است:
- کمبود متخصصین: کمبود متخصصین در حوزه بیماریهای نادر، یکی از چالشهای اصلی است که باید برطرف شود.
- افزایش آگاهی عمومی: افزایش آگاهی عمومی در مورد بیماریهای نادر و اهمیت تشخیص زودهنگام، میتواند به بهبود وضعیت بیماران کمک کند.
در نهایت، تصویب این ضابطه گامی مهم در جهت حمایت از بیماران نادر است و نشان میدهد که توجه به نیازهای این گروه از بیماران در اولویت برنامههای دولت قرار گرفته است.
مهرنوش پاشا
من فارغالتحصیل رشته علوم زیستی هستم و از همان دوران دانشگاه به ارتباط علم با جامعه علاقهمند شدم. فعالیت حرفهای خودم را از سال ۱۳۹۸ با ترجمه و نگارش مقالات علمی در وبسایتهای بهداشت و سلامت آغاز کردم. پس از کسب تجربه و گذراندن دورههای تخصصی، به عنوان خبرنگار حوزه سلامت در چند نشریه معتبر همکاری کردم و اکنون به عنوان دبیر بخش پژوهش و درمان در یک مجله پزشکی شناختهشده فعالیت میکنم. تلاش من این است که آخرین یافتههای علمی را به زبانی ساده برای عموم مردم بازگو کنم.
