بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر سال‌هاست با چالش‌های متعددی در زمینه دسترسی به داروهای مورد نیاز خود روبه‌رو هستند. هزینه‌های سرسام‌آور، کمبود دارو و پیچیدگی‌های فرایند واردات و تولید داروهای اورفان، زندگی این بیماران را با دشواری‌های فراوانی همراه کرده است.
اخیراً با تصویب ضابطه جدیدی توسط سازمان غذا و دارو، گامی مهم در جهت بهبود وضعیت این بیماران برداشته شده است. این ضابطه که از ابتدای شهریور ماه 1403 اجرایی شده است، فرایند بررسی و صدور مجوز برای واردات و تولید داروهای اورفان را تسهیل کرده و به این ترتیب بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر می‌توانند در کوتاه‌ترین زمان ممکن به داروهای مورد نیاز خود دسترسی پیدا کنند.
مهمترین مزایای این ضابطه جدید عبارتند از:
- سرعت بخشیدن به روند بررسی پرونده‌ها: بررسی پرونده‌های داروهای اورفان در اولویت قرار گرفته و حداکثر در دو ماه به نتیجه می‌رسد.
- تعیین قیمت مناسب: قیمت‌گذاری این داروها با توجه به شرایط خاص و سقف 120 درصدی از قیمت برند اصلی تعیین خواهد شد.
- تسهیلات ویژه برای تولیدکنندگان داخلی: با توجه به ماهیت خاص این داروها، مشوق‌های ویژه‌ای برای تولیدکنندگان داخلی در نظر گرفته شده است.
- مطالعات اثربخشی و ایمنی: قبل از توزیع دارو، مطالعات اثربخشی و ایمنی بر روی گروهی از بیماران الزامی خواهد بود.
- تسهیلات در زمینه ارزیابی اقتصادی و تخصیص ارز: تسریع روند ارزیابی‌های اقتصادی و تخصیص ارز، می‌تواند نقش به‌سزایی در تشویق شرکت‌های دارویی ایفا کند.
تصویب این ضابطه، نتیجه پیگیری‌های مستمر بنیاد بیماری‌های نادر و در راستای اجرای «سند ملی بیماری‌های نادر» است. با اجرایی شدن این سند و ضابطه جدید، امید می‌رود که بیماران مبتلا به بیماری‌های نادر بتوانند به درمان مناسب دسترسی پیدا کنند و کیفیت زندگی آن‌ها بهبود یابد.
با این حال، هنوز چالش‌هایی در این زمینه وجود دارد که نیازمند توجه بیشتر مسئولین است. از جمله این چالش‌ها می‌توان به کمبود متخصصین در حوزه بیماری‌های نادر، نبود اطلاعات کافی در مورد این بیماری‌ها و نیاز به افزایش آگاهی عمومی اشاره کرد.
در نهایت، تصویب این ضابطه گامی مهم در جهت حمایت از بیماران نادر است و نشان می‌دهد که توجه به نیازهای این گروه از بیماران در اولویت برنامه‌های دولت قرار گرفته است.