سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اخیراً چراغ سبز خود را برای دارویی نوین از شرکت داروسازی BridgeBio Pharma با نام تجاری آکُرامیدیس (Acoramidis) نشان داد. این دارو برای درمان کاردیومیوپاتی آمیلوئید ترانس‌تی‌رتین (ATTR-CM)، بیماری نادر و مرگبار قلبی، به‌کار می‌رود که عمدتاً افراد مسن را درگیر می‌کند. مکانیسم اثر آکُرامیدیس، تثبیت پروتئین‌های غیرطبیعی ترانس‌تی‌رتین (TTR) در قلب است که منجر به نارسایی قلبی می‌شود.
برتری آکُرامیدیس نسبت به داروی مشابه تافامیدیس (Tafamidis) شرکت فایزر، در پایداری ۹۶ درصدی پروتئین TTR است، در حالی که تافامیدیس تنها ۵۰ درصد پایداری ایجاد می‌کند. مطالعات بالینی فاز سوم (ATTRibute-CM) نشان داد که آکُرامیدیس نرخ بقای ۸۱ درصدی را در مقایسه با ۷۴ درصد در گروه دریافت کننده دارونما داشته است. همچنین، این دارو به‌طور چشمگیری خطر بستری شدن به دلیل مشکلات قلبی عروقی را به نصف کاهش داده است. هرچند، نتایج مربوط به کاهش کلی مرگ‌ومیر به طور کامل در سطح معیارهای ثانویه آزمایش تأیید نشد.
با وجود این محدودیت‌ها، FDA با تأیید این دارو، راه را برای استفاده از آکُرامیدیس به‌عنوان درمان اصلی ATTR-CM هموار کرده است. شرکت BridgeBio با تزریق ۱.۲ میلیارد دلار سرمایه جدید، در نظر دارد تحقیقات خود را در زمینه درمان بیماری‌های ژنتیکی نادر گسترش دهد.
رقابت در این حوزه همچنان داغ است. شرکت‌های دارویی بزرگی مانند فایزر و آلنیلام (Alnylam) با محصولات خود در این عرصه حضور دارند. داروی Amvuttra شرکت آلنیلام، که بر پایه RNAi است، نیز کاهش میزان مرگ‌ومیر و عوارض قلبی را نشان داده و در انتظار تأییدیه FDA می‌باشد.
این پیشرفت‌های قابل توجه، نویدبخش عصر جدیدی در درمان بیماری‌های نادر و پیش از این غیرقابل درمان هستند و به طور چشمگیری کیفیت زندگی بیماران مبتلا به ATTR-CM را بهبود خواهد بخشید.